La Fda approva la terapia genica contro le forme aggressive di Linfoma non Hodgkin

L’Ente regolatorio statunitense per i farmaci (Fda) ha approvato una seconda terapia genica contro una forma di tumore del sangue: è un trattamento da somministrarsi una sola volta contro la forma aggressiva di linfoma negli adulti.

L’Fda ha autorizzato l’immissione in commercio del trattamento, che utilizza la stessa tecnologia – definita Car-T (Chimeric Antigenic Receptor) – della prima terapia genica approvata in Usa lo scorso agosto e mirata contro la leucemia dei bambini.

La nuova terapia – approvata per gli adulti con forme aggressive di linfoma non-Hodgkin – non prevede la sostituzione di un gene, ma rafforza e risveglia le cellule T, il braccio armato del sistema immunitario che il cancro è spesso in grado di evadere.

Le cellule T vengono filtrate dal sangue del paziente e riprogrammate per colpire e uccidere le cellule tumorali; a questo punto, milioni di copie vengono prodotti. Reiniettate nel paziente, le cellule T riprogrammate possono continuare a moltiplicarsi per combattere la malattia per mesi o anni. È quindi una immunoterapia, mirata a risvegliare il sistema immunitario per combattere il cancro.

«In pochi decenni – ha commentato il commissario dell’Fda Scott Gottlieb – la terapia genica è passata da un concetto promettente a una soluzione pratica contro forme di cancro letali o intrattabili». Il trattamento, informa l’azienda, costerà 373mila dollari per paziente. 

Sono migliaia i casi di linfoma ogni anno e la terapia genica è stata approvata per pazienti che sono stati già trattati con altre terapia avendo, però, un esito negativo.

Questo nuovo trattamento, ha rilevato Frederick Locke del Moffit Cancer Center a Tampa, che ha contribuito alla sperimentazione del farmaco, “rappresenta un importante avanzamento per i pazienti che non hanno altre opzioni”.

Nello studio clinico, il trattamento è stato somministrato a 101 pazienti: il 72% ha registrato una diminuzione delle dimensioni del tumore e circa la metà dei pazienti trattati non mostrava segno della malattia a distanza di 8 mesi.

Tuttavia, due pazienti sono morti e il trattamento può causare seri effetti collaterali: per questo, l’Fda ha richiesto un ulteriore studio sulla sicurezza del farmaco a lungo termine.

Di fatto, però, l’immunoterapia sta cambiando drasticamente il trattamento dei tumori.