Spinraza, disponibile il primo farmaco per la cura della SMA

I dati ufficiali non sono ancora pronti ma è concorde il parere dei medici dei cinque centri coinvolti in Italia nella somministrazione per via caritatevole del primo farmaco in grado di migliorare il quadro clinico della SMA: sono visibili miglioramenti in molti dei bambini più gravemente colpiti (con una diagnosi di SMA di tipo 1), gli unici finora ad avere avuto accesso alla molecola. La distribuzione gratuita di Spinraza attraverso l’Extended Access Program è iniziata lo scorso novembre e terminata alla fine di luglio 2017, completando la prima iniezione in tutti gli oltre 130 bambini con SMA1 le cui famiglie ne hanno fatto richiesta.

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