Tumore al seno. L’Istituto Nazionale per lo Studio e la Cura dei Tumori I.R.C.C.S. “Fondazione Giovanni Pascale” porta la terapia al domicilio. La prima volta in Italia

Parte da Napoli la rivoluzione nel percorso di cura oncologico. Le pazienti con tumore Her2 positivo potranno ricevere la terapia biologica antitumorale sottocutanea a casa, anziché in ospedale, assistite da un medico. Selezionate le prime due pazienti. Il progetto “HERHOME” è stato realizzato in memoria di Stefania Pisani.

Si chiamano Rita Maria e Marisa, hanno rispettivamente 55 e 59 anni, la prima è di Marano, l’altra di San Giuseppe Vesuviano. Saranno le prime due donne in Italia che effettueranno la terapia biologica antitumorale sottocutanea nel salotto di casa. In cura all’INT Pascale di Napoli per un tumore al seno, Rita Maria e Marisa, hanno già completato i cicli di chemioterapia e ora sono state selezionate insieme ad altre 100 donne per un progetto targato Pascale e Roche, destinato a rivoluzionare i percorsi della cura oncologica.

Per la prima volta in Italia, infatti, le donne con tumore alla mammella Her2positivo potranno ricevere a domicilio, gratuitamente, il trattamento biologico sottocutaneo e in assoluta sicurezza visto che saranno assistite da un medico opportunamente addestrato.

Si chiama “HERHOME” il programma voluto dall’Istituto nazionale tumori Irccs Pascale di Napoli e reso possibile grazie al supporto di Roche Italia. Un programma per rendere più confortevole la terapia biologica antitumorale alle donne già costrette ad affrontare un momento difficile e senza stravolgere la vita di un’intera famiglia che, molto spesso, fa completo affidamento proprio su quella donna.
Il programma è destinato alle pazienti con carcinoma mammario Her2 positivo sottoposte a trattamento con Trastuzumab in formulazione sottocutanea e che rispondono ad una serie di parametri clinici che consentono la somministrazione in sicurezza. È l’oncologo a proporre alle pazienti il programma e se la donna è interessata ha modo di conoscere il medico che la seguirà al domicilio e poi decidere se aderire al programma.

L’adesione è volontaria, gratuita e revocabile in qualsiasi momento. Si prevede che almeno le prime due somministrazioni di terapia sottocutanea con il principio attivo Trastuzumab avvengano in Day Hospital per poi effettuarle al proprio domicilio. Un medico opportunamente addestrato segue la paziente sia durante la somministrazione che nelle due ore successive.

Si tratta di un programma ‘senza pensieri’ non solo perché gratuito e perché tutti gli appuntamenti sono programmati e di facile gestione, ma anche perché il farmaco e tutto il necessario per la somministrazione è portato dal medico al domicilio della paziente, così come i rifiuti speciali sono smaltiti, sempre gratuitamente da una società specializzata. A gestire, dal punto di vista logistico ed operativo, il progetto è EGG Innovative Health Solutions.

Il programma nasce grazie ad un protocollo d’intesa tra il Pascale e la Roche. “Questo progetto segna davvero una rivoluzione nell’approccio terapeutico della malattia oncologica – dice Maurizio de Cicco, Presidente e Amministratore Delegato di Roche Italia – perché dimostra come sia possibile mettere gli interessi dei pazienti concretamente al primo posto, anche se questo significa dover affrontare ostacoli burocratici ed organizzativi. Il Pascale e la Regione Campania, davanti a queste barriere, non si sono trincerati dietro l’alibi del ‘non si può fare’ ma si sono impegnati per trovare una soluzione. È uno splendido esempio di coerenza, perché non basta parlare dell’importanza della centralità del paziente, è necessario che alle buone intenzioni seguano i fatti altrimenti resta un inutile libro dei sogni.A Napoli con HERHOME la Sanità pubblica compie un primo passo in avanti importante. Ci auguriamo che questo modello possa essere ripreso anche in altre realtà e messo a disposizione di molte più donne”.

È il segno concreto che la sanità campana, e in particolare l’assistenza oncologica, nonostante le storiche carenze che ci affliggono, ha intrapreso un cammino virtuoso verso le necessità della nostra gente”.

QS. 23/01/2020

Il progetto sarà operativo a fine febbraio. “Con questo Programma HERHOME – aggiunge il direttore scientifico del Pascale, Gerardo Botti – siamo anche un esempio di come sia possibile rivoluzionare l’approccio alla terapia rendendolo ‘a misura di donna’. Ma non solo, siamo anche la prova che una collaborazione pubblico-privato trasparente e costruttiva è possibile e necessaria e aiuta a realizzare progetti altrimenti destinati a rimanere un sogno nel cassetto. Per questo ringraziamo la Roche per essere stata al nostro fianco”.

L’infermiere di famiglia arriva nelle case dei pazienti cronici. Ecco come funziona

Bussa alla porta dei pazienti cronici l’infermiere di famiglia, arrivato finalmente ad integrare il servizio di cure primarie. La nuova figura professionale, formalmente istituita dal nuovo Patto per la Salute approvato lo scorso dicembre, affiancherà il medico di famiglia nella presa in carico della persona, rafforzando la rete territoriale.

Tra le prime realtà ad introdurre questo nuovo modello di assistenza l’Asl Roma 4, che nelle città costiere di Civitavecchia e Ladispoli ha prima formato e poi inserito l’infermiere di famiglia nel percorso assistenziale. «È un nuovo servizio» spiega Giuseppe Quintavalle, direttore generale dell’Asl Roma 4. «Diversamente dall’assistenza domiciliare classica ha un ruolo di integrazione anche nel nucleo familiare. Parte quindi dall’UCP, l’unità di cure primarie del medico di medicina generale, e quindi attraverso la sua richiesta ci può essere questo intervento».

L’assistenza fornita ai cittadini è principalmente di tipo educativo. «Non solo per il paziente, ma anche per il caregiver e i familiari» sottolinea Carlo Turci, Direttore del Dipartimento Professioni Sanitarie e Sociali (DAPSS) Asl Roma 4, il quale ribadisce come sia questa «la forza dell’intervento». L’infermiere di famiglia lavora principalmente sulla prevenzione di primo e secondo livello e sulla motivazione al cambiamento, riducendo al massimo i comportamenti che mettono a rischio o aggravano lo stato di salute. Solitamente i pazienti trattati sono poco complicati, scarsamente attenti al proprio stato di salute o pazienti appena diagnosticati che hanno bisogno di implementare le conoscenze e le competenze specifiche per gestire la propria patologia.

Al momento gli ambiti di intervento dell’infermiere di famiglia sono diabete, ipertensione, scompenso cardiaco e BPCO. «Noi abbiamo in Italia demograficamente un aumento di persone che hanno più patologie. Quindi – continua il direttore Quintavalle – scattano bisogni medici, ma anche dei bisogni in cui ci vuole un case manager bravo per quanto riguarda la parte socio-sanitaria. Quindi l’infermiere di famiglia diventa il raccordo di queste differenti esigenze».

Sanità informazione, 24/01/2020

Polveri sottili, Italia maglia nera in Europa per mortalità. In un anno causate oltre 45mila vittime

L’Italia è al primo posto in Europa, e undicesima nel mondo, per mortalità da polveri sottili. Solo nel 2016 sono state ben 45.600 (281mila in tutta Europa). A ricordarlo, la tavola rotonda che l’Istituto Superiore di Sanità ha dedicato alla riflessione sul rapporto The Lancet Countdow on Health and Climate Change pubblicata su The LancetFrutto della collaborazione tra 120 esperti di 35 istituzioni di tutto il mondo – tra cui l’Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS), la Banca Mondiale, il University College di Londra e l’Università di Tsinghua, lo studio ha analizzato 41 indicatori chiave, suggerendo quali azioni intraprendere per raggiungere gli obiettivi dell’accordo di Parigi.

Sanità informazione, 27/01/2020

Sul portale AIOM i consigli degli oncologi medici ti aiutano a smascherare le fake news

Dall’editoriale del presidente della Fondazione AIOM Fabrizio Nicolis “Negli anni abbiamo assistito alla pericolosa diffusione di teorie pseudoscientifiche sulle cure “miracolose” del cancro: dal siero Bonifacio che prese il nome dal veterinario di Agropoli che usava le capre, allo squalene dei nostri giorni per cui la cartilagine di squalo funzionerebbe come una sorta di antidoto, al veleno dello scorpione cubano fino al metodo “Di Bella” e alla cosiddetta “cura Simoncini” a base di bicarbonato.

L’attrazione per le terapie “non convenzionali” è alimentata dal timore e, talvolta, dalla vera e propria disperazione causati dalla diagnosi di malattia e chi promuove queste teorie sfrutta la ricerca di speranza da parte dei malati e dei loro familiari. È inaccettabile che giovani pazienti spesso supportati dai genitori, come evidenziato in recenti episodi di cronaca, siano morti per aver scelto teorie totalmente prive di basi scientifiche.

Internet è lo strumento principale con cui i cialtroni fanno leva sulle speranze dei pazienti: in particolare i social media non sono controllabili, non filtrano le notizie e troppo spesso attribuiscono credito a messaggi fuorvianti, le cosiddette fake news. L’approssimazione scientifica talvolta caratterizza anche i consigli che, in assoluta buona fede, i pazienti si scambiano utilizzando i social network.

Nel rispetto delle scelte del paziente, i clinici devono lavorare per fornire informazioni corrette, sapendo ascoltare i bisogni, le attese e le paure del malato. È necessario anche disporre degli strumenti per leggere correttamente le notizie.

Da qui la decisione di Fondazione AIOM e AIOM (la società scientifica che riunisce più di 2.500 oncologi medici) di realizzare per la prima volta in Italia un portale esclusivamente dedicato a contrastare la disinformazione in oncologia. Vogliamo proporre un’informazione certificata, tempestiva e autorevole, che sappia indirizzare tutti cittadini verso verità supportate dalla medicina basata sull’evidenza.

In questo portale, il lettore potrà trovare risposte a molti quesiti, ad esempio, sul ruolo della dieta, dell’esposizione al sole, del fumo di sigaretta, del consumo di alcol, della sedentarietà, degli screening e delle terapie (nuove e tradizionali). E, per ogni altra informazione, è possibile chiedere approfondimenti scrivendo agli esperti.

Il nostro obiettivo è fornire una guida costantemente aggiornata grazie alla collaborazione degli oncologi di AIOM, perché le scelte dei cittadini siano realmente consapevoli.

Dalle “Fake News” alle “Real News”.
Buona navigazione!

https://www.tumoremaeveroche.it/

Promettenti risultati dalla ricerca sugli animali nella lotta contro la SLA

Su ‘Nature Medicine’, un team internazionale guidato dalla University of California San Diego School of Medicine descrive un nuovo metodo che prevede l’uso di un vettore virale con la ‘missione’ di silenziare alcuni geni, con conseguente soppressione a lungo termine del cosiddetto ‘disturbo degenerativo dei motoneuroni’, se il trattamento avviene prima dell’insorgenza della malattia. Mentre si è notato il blocco della progressione della Sla, se la terapia viene avviata quando i sintomi sono già comparsi.

Esistono due tipi di S.L.A.: sporadica e familiare. La prima è la forma più comune, rappresentando dal 90 al 95% di tutti i casi. Può interessare chiunque. La SLA familiare colpisce invece il 5-10% di tutti i pazienti e viene ereditata. Precedenti studi hanno dimostrato che almeno 200 mutazioni di un gene chiamato Sod1 sono collegate alla SLA. Il nuovo approccio prevede l’iniezione di shRNA – una molecola di Rna artificiale in grado di silenziare o spegnere un gene bersaglio – che viene trasportato verso le cellule grazie a un innocuo adenovirus.

Nello studio, singole iniezioni del virus che trasporta shRNA sono state effettuate in due siti nel midollo spinale di topi adulti che esprimevano una mutazione del gene Sod1, appena prima dell’insorgenza della malattia o quando gli animali avevano iniziato a mostrare i sintomi.

Prevenire la degenerazione dei neuroni motori

La tecnica di iniezione è detta ‘subpiale’ perché consente di attraversare la pia madre, cioè la più interna delle membrane meningee che avvolgono e proteggono il sistema nervoso centrale. Una volta superata questa barriera, il virus-navetta riesce a raggiungere in modo uniforme tutte le cellule nervose, con risultati migliori rispetto a quando viene iniettato in vena o nel fluido cerebrospinale che circonda la pia madre. La sperimentazione ha dimostrato che singole iniezioni a livello cervicale e lombare, somministrate a topi adulti con il gene Sod1 mutato ma ancora senza i sintomi della Sla, permettono di prevenire la degenerazione dei neuroni motori. La terapia somministrata a topi che già presentano i sintomi della Sla, invece, permette di arrestare la neurodegenerazione nel lungo periodo.

“Attualmente, questo approccio rappresenta la terapia più potente mai dimostrata nei modelli murini di Sla mutata legata al gene Sod1”, assicura Martin Marsala, professore presso il Dipartimento di Anestesiologia presso la UC San Diego School of Medicine, autore senior dello studio.

Gli esperti stanno ora tentando di replicare il trattamento sui suini, dimostrando già la sua sicurezza: “Sebbene non siano stati osservati effetti collaterali correlati al trattamento nei topi più di un anno dopo il trattamento, dimostrare la sicurezza in grandi specie animali più simili agli esseri umani è un passo fondamentale per far avanzare questo approccio terapeutico verso i test clinici”, conclude Marsala.

Spinal subpial delivery of AAV9 enables widespread gene silencing and blocks motoneuron degeneration in ALS

Nature Medicine (2019)

La Fda approva la terapia genica contro le forme aggressive di Linfoma non Hodgkin

L’Ente regolatorio statunitense per i farmaci (Fda) ha approvato una seconda terapia genica contro una forma di tumore del sangue: è un trattamento da somministrarsi una sola volta contro la forma aggressiva di linfoma negli adulti.

L’Fda ha autorizzato l’immissione in commercio del trattamento, che utilizza la stessa tecnologia – definita Car-T (Chimeric Antigenic Receptor) – della prima terapia genica approvata in Usa lo scorso agosto e mirata contro la leucemia dei bambini.

La nuova terapia – approvata per gli adulti con forme aggressive di linfoma non-Hodgkin – non prevede la sostituzione di un gene, ma rafforza e risveglia le cellule T, il braccio armato del sistema immunitario che il cancro è spesso in grado di evadere.

Le cellule T vengono filtrate dal sangue del paziente e riprogrammate per colpire e uccidere le cellule tumorali; a questo punto, milioni di copie vengono prodotti. Reiniettate nel paziente, le cellule T riprogrammate possono continuare a moltiplicarsi per combattere la malattia per mesi o anni. È quindi una immunoterapia, mirata a risvegliare il sistema immunitario per combattere il cancro.

Continua a leggere “La Fda approva la terapia genica contro le forme aggressive di Linfoma non Hodgkin”

ISEE socio sanitario cos’è? Documenti e nucleo ristretto

L’ISEE socio sanitario  è il documento che serve per richiedere l’accesso alle prestazioni sociosanitarie, come ad esempio l’assistenza sanitaria al domicilio per persone con disabilità e non autosufficienti mentre l’ISEE sociosanitario residenze serve a richiedere il riconoscimento di prestazioni residenziali come ad esempio i ricoveri presso RSA, residenze sanitarie assistenziali o strutture RSSA per l’accoglienza ed assistenza di persone anziane non autosufficienti.

ISEE socio sanitario cos’è?

A seguito della riforma ISEE, le modalità per richiedere il riconoscimento delle prestazioni socio sanitarie sono cambiate, come sono variate le modalità di calcolo del reddito, vediamo quindi quali sono queste novità, come si calcola la situazione economica equivalente e cosa serve per richiedere il rilascio della nuova DSU.

Cos’è l’ISEE socio sanitario?  E’ l’attestazione dell’indicatore della situazione economica equivalente che deve essere consegnata all’Ente che eroga il servizio richiesto, dalla persona che richiede l’accesso alle prestazioni socio sanitarie.

Quali sono le prestazioni socio-sanitarie per cui serve l’ISEE? Le prestazioni agevolate di natura socio sanitaria per cui è richiesta l’attestazione dell’indicatore della situazione economica equivalente sono quelle attuate dagli enti per assicurare assistenza sanitaria e sociale a persone con limitata autonomia.

Rientrano in tali prestazioni gli:

  • interventi di sostegno e aiuto domestico familiare, al fine di favorire e migliorare l’autonomia e la permanenza nel proprio domicilio della persona;
  • interventi per favorire l’inserimento e l’inclusione sociale della persona disabile o non autosufficiente, ivi compresi interventi di natura economica o di buoni per acquistare specifici servizi.

ISEE sociosanitario residenze:

Cos’è l’ISEE sociosanitario residenze? E l’attestazione che serve a richiedere il ricovero presso RSA o RSSA della persona anziana, disabile o non autosufficiente.

Quali sono le prestazioni socio-sanitarie residenziali e semiresidenziale? Sono tutte quelle procedure e attività sanitarie e socio sanitarie erogate alle persone non autosufficienti che non sono più assistibili presso la loro casa o dalla loro famiglia. Tali interventi, pertanto, riguardano un insieme di prestazioni a carattere sanitario, alberghiero e assistenziale, erogate nell’arco di una intera giornata ma che in realtà sono inserite in un ciclo continuo, la cui durata del trattamento dipende dalle condizioni di salute e bisogno della persona, si pensi ad esempio ai ricoveri di lunga degenza.

ISEE socio sanitario residenze componente aggiuntiva: per le prestazioni socio sanitarie residenziali, ai fini di calcolo ISEE, si applicano regole diverse da quelle utilizzate per le prestazioni socio sanitarie.

Innanzitutto va detto che sebbene anche per questo tipo di prestazione, rimane ferma la possibilità di poter scegliere se dichiarare un nucleo familiare ristretto, che vedremo nel dettaglio nel successivo paragrafo, oppure, il nucleo ordinario, nel calcolo della situazione reddituale si tiene conto anche quella dei figli del beneficiario non inclusi nel nucleo familiare.

Pertanto, incidendo sul calcolo, va calcolata una componente aggiuntiva ISEE per ciascun figlio anche se non appartiene al nucleo familiare della persona disabile o non autosufficiente, ciò perché la riforma ha voluto distinguere tra quelle situazioni in cui i figli non conviventi sono in grado di aiutare e sostenere la figura paterna o materna da quegli anziani o disabili che non hanno alcun aiuto per fronteggiare le spese per il ricovero in struttura.

Inoltre, alle prestazioni socio sanitarie residenziali o semiresidenziali, non sono riconosciute le detrazioni previste per quelle socio sanitarie, come ad esempio la spesa per i collaboratori domestici o addetti all’assistenza personale, in quanto il beneficiario è ricoverato presso strutture sanitarie.

Nello specifico, in caso di donazioni, incidono sul patrimonio del donante: le donazioni di cespiti effettuate dopo la prima richiesta di prestazione e di quelle effettuate nei 3 anni precedenti a tale richiesta, qualora a favore di persone tenute al versamento degli alimenti.

Quando non si calcola la componente aggiuntiva ISEE per il figlio? Se il figlio è disabile, se nel suo nucleo sono presenti persone con disabilità, se a seguito di un atto formale in sede giurisdizionale o da parte delle autorità è stata accertata la sua totale estraneità in termini economici ed affettivi nei confronti del genitore.

Infine, in sede di calcolo dell’ISEE, non sono applicabili per tali prestazioni residenziali alcune detrazioni

Nucleo familiare ristretto per disabili o non autosufficienti come funziona?

La riforma dell’ISEE, ha previsto che in caso di richiesta di prestazioni socio-sanitarie, per cui di interventi di sostegno presso il domicilio, ricovero presso strutture residenziali o semi residenziali, o atti anche di natura economica per favorire l’inclusione sociale da parte di persone disabili o non autosufficienti, è possibile dichiarare un nucleo familiare ristretto.

Nucleo familiare ristretto per disabili o non autosufficienti maggiorenni: Il nucleo famigliare ristretto rispetto a quello ordinario, è un’agevolazione prevista solo in caso di richiesta di prestazioni socio sanitarie da parte di disabili o non autosufficienti maggiorenni.

Ciò vuol dire che il beneficiario delle suddette prestazioni, può se vuole, dichiarare ai fini di calcolo ISEE, un nucleo familiare composto da: beneficiario, coniuge, figli minorenni e figli maggiorenni a carico IRPEF. Per cui se ad esempio nel nucleo familiare è presente la suocera o la nonna, queste non rientrano nel calcolo ISEE come avverrebbe nel caso in cui si scegliesse di utilizzare il nucleo familiare ordinario. Se invece il beneficiario è minorenne, nel nucleo familiare incidono anche i redditi del genitore non convivente, vedi ISEE minorenni 2017.

Chi sceglie il nucleo ristretto cosa deve fare? Deve compilare il Modulo MB.1rid., lo stesso modulo valido anche per le prestazioni relative a corsi di dottorato di ricerca.

Come si compila il modello ISEE socio sanitario? Istruzioni:

1) Per scaricare il modello ISEE socio sanitario:

DSU Integrale;

Istruzioni compilazione ISEE;

Attestazione ISEE.

2) Istruzioni compilazione modulo MB.1Rid Quadro A sezione I: nucleo familiare ristretto

In questa prima sezione il beneficiario che può essere diverso dal dichiarante, deve dichiarare la composizione del nucleo familiare ristretto, per cui beneficiario + coniuge + figli minorenni + figli maggiorenni a carico IRPEF ossia se nel corso dell’anno precedente i redditi percepiti sono stati inferiori a 2.840,51 euro.

Per ciascun componente va indicato: nome, cognome, codice fiscale, data di nascita e Comune di nascita, barrare la casella maschio o femmina e nella settima colonna indicare nella relativa casella “Assenza di reddito / patrimonio del minore” se i minori non hanno percepito alcun reddito nellanno precedente, qualora barrata non si deve compilare il relativo Modulo FC ma solo il quadro FC7 in caso di disabilità. Per tutti gli altri componenti, va compilato il Modulo Foglio componente FC.

Quadro A sezione II e III: nuclei familiari con figli minorenni o con almeno 3 figli: La sezione II va compilata solo se ci sono minori nel nucleo familiare, la sezione III se nel nucleo ci sono almeno 3 figli.

3) Istruzioni compilazione Modulo MB.3 QUADRO E dati prestazioni socio sanitarie residenziali a ciclo continuo: Il Modulo MB.3 va compilato solo per la richiesta di prestazioni residenziali a ciclo continuativo da parte di soggetti maggiorenni.

Isee socio sanitario documenti da portare al CAF o INPS:

Documenti ISEE socio sanitario: Per richiedere il rilascio ISEE socio sanitario 2017 occorre portare al CAF o inserire i dati tramite sistema ISEE INPS i seguenti documenti ISEE

  1. DATI ANAGRAFICI: Codice Fiscale di tutti i componenti del nucleo familiare + documento di identità di chi richiede l’ISEE; Contratto di locazione in caso di casa di residenza in affitto;
  2. REDDITI per la compilazione ISEE  vanno presentati i redditi percepiti nell’anno precedente per cui: modello 730 e/o Unico, Cud, dichiarazione IRAP, Certificazione compensi per prestazioni occasionali, lavoro autonomo ecc, Certificazione redditi esenti da imposta, fatta eccezione per quelli erogati dall’INPS, Certificazione trattamenti di assistenza, previdenza, indennità non soggette a IRPEF erogati dalla PA, Certificazione redditi da lavoro estero, Assegno di mantenimento per coniuge e figli.
  3. PATRIMONIO MOBILIARE relativo al 31/12/anno precedente: giacenza media annua per depositi, conti correnti postali e bancari, valore nominale per Titoli di Stato, obbligazioni, buoni fruttiferi; Azioni di investimento, partecipazioni azionarie.
  4. PATRIMONIO IMMOBILIARE relativo al valore ai fini IMU/IVIE al 31/12/anno precedente: Visure, atti notarili, dichiarazioni si successioni o rendita catastale o reddito dominicale, Valore aree fabbricabili, Quota capitale residua mutuo, valore immobile ai fini IVIE per gli immobili posseduti all’estero; Atti donazione immobile in caso di prestazioni socio sanitarie residenziali a ciclo continuo.
  5. PORTATORI DI HANDICAP: certificazione dell’handicap, retta pagata nell’anno precedente per il ricovero presso strutture residenziali, Spese pagate per badanti e colf.
  6. AUTOVEICOLI E IMBARCAZIONI di proprietà alla data di presentazione della DSU : Targa auto o moto sopra i 500 cc posseduta da ciascun componente del nucleo, Targa navi e imbarcazioni di ciascun componente

Spinraza, disponibile il primo farmaco per la cura della SMA

I dati ufficiali non sono ancora pronti ma è concorde il parere dei medici dei cinque centri coinvolti in Italia nella somministrazione per via caritatevole del primo farmaco in grado di migliorare il quadro clinico della SMA: sono visibili miglioramenti in molti dei bambini più gravemente colpiti (con una diagnosi di SMA di tipo 1), gli unici finora ad avere avuto accesso alla molecola. La distribuzione gratuita di Spinraza attraverso l’Extended Access Program è iniziata lo scorso novembre e terminata alla fine di luglio 2017, completando la prima iniezione in tutti gli oltre 130 bambini con SMA1 le cui famiglie ne hanno fatto richiesta.

Continua a leggere “Spinraza, disponibile il primo farmaco per la cura della SMA”